Valutazione dei pazienti con talassemia major per complicanze endocrinologiche a lungo termine dopo trapianto di midollo osseo
Sono state valutate in modo prospettico le complicanze endocrine dei pazienti con talassemia major che hanno subito il trapianto di midollo osseo ( BMT ) e sono stati seguiti per più di 2 anni.
Il gruppo che aveva subito il trapianto di midollo osseo consisteva di 41 pazienti con talassemia major.
L'età media era di 12.4 anni e l'età media al trapianto era di 7.5 anni.
Il follow-up dopo il trapianto di midollo osseo è durato da 24 a 122 mesi ( media 65.07 mesi ).
Inoltre, 32 pazienti con talassemia major di età simile e con la stessa anamnesi di trasfusione e terapia chelante sono stati reclutati per lo studio come gruppo di controllo.
Il punteggio di deviazione standard del peso dopo trapianto è risultato migliore di quanto fosse prima del trapianto ( P=0.010 ).
È stata rilevata una correlazione negativa tra punteggio di deviazione standard dell’altezza ed età al trapianto di midollo osseo ( P=0.008 ).
I punteggi di deviazione standard dell’altezza sono risultati migliori nei pazienti la cui età al trapianto di midollo osseo era inferiore ai 7 anni rispetto a quelli dei pazienti di età superiore ai 7 anni ( P=0.02 ).
Lo Z-score del collo del femore e l’assorbimetria a raggi X a doppia energia ( DEXA ) delle vertebre L2-L4 sono diminuiti ( P=0.032, P=0.0001 ) mentre l'incidenza di resistenza all'insulina è aumentata ( P=0.01 ) nei pazienti con un aumento dell'età al trapianto di midollo osseo.
Il rischio di insufficienza gonadica è stato significativamente più basso nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo sotto i 7 anni di età ( P=0.009 ).
Non è stata osservata alcuna relazione statisticamente significativa tra età al trapianto di midollo osseo e complicanze come ipotiroidismo, ipoparatiroidismo e insufficienza surrenalica.
I pazienti con talassemia major dovrebbero essere valutati per il trapianto nelle fasi iniziali della malattia, soprattutto prima dell'età di 7 anni.
Poiché il trapianto di midollo osseo non è in grado di correggere le complicanze endocrinologiche della talassemia major completamente, i pazienti devono essere seguiti regolarmente dopo il trapianto. ( Xagena2014 )
Aldemir-Kocabaş B et al, Pediatr Hematol Oncol 2014; Epub ahead of print
Emo2014 Endo2014 Pedia2014
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